Accélérer les approbations réglementaires canadiennes

Budget

720 000 $ US (part de la Fondation FSHD Canada) sur trois ans

Résumé non scientifique

L’objectif

Plusieurs traitements prometteurs pour la FSHD feront l’objet d’essais cliniques très bientôt. Espérons que ces thérapies seront approuvées pour les patients atteints de FSHD au cours des deux prochaines années. L’objectif de ce projet est de s’assurer que les Canadiens ne prennent pas de retard par rapport aux États-Unis et au reste du monde pour ce qui est de l’accès à ces traitements. Nous voulons également nous assurer que les patients atteints de FSHD au Canada sont remboursés pour l’utilisation de ces thérapies.

Le défi

Il y a des défis majeurs pour obtenir l’approbation et le remboursement d’une maladie rare comme la FSHD :

• • Manque d’une infrastructure d’essai clinique suffisante pour soutenir les essais sur la FSHD.
  • Manque de patients prêts pour les essais cliniques pour répondre à la demande croissante de recherche sur la FSHD. 
  • Manque de leaders d’opinion clés organisés pour guider les organismes biopharmaceutiques et les organismes de réglementation.

Ces défis sont courants à l’échelle mondiale. Mais le Canada a un autre défi unique qui doit également être relevé.  Selon un rapport de Médicaments novateurs Canada :

« Les médicaments prennent plus de temps à être couverts au Canada que dans d’autres pays en raison de son processus séquentiel et à plusieurs niveaux d’examen des médicaments et de remboursement public. De façon générale, une fois que Santé Canada (organisme fédéral de réglementation, semblable à la FDA aux États-Unis) a approuvé le produit, les examens de chaque organisme pour établir le prix et la disponibilité à l’échelle provinciale sont effectués consécutivement plutôt que simultanément ou avant l’autorisation de mise en marché. Étant donné que les décisions relatives aux régimes publics d’assurance-médicaments ne sont pas prises avant que toutes les étapes séquentielles ne soient terminées, l’accès des patients est considérablement retardé et compromis. Cela peut créer des temps d’attente qui peuvent ajouter des années au délai pour que les patients aient accès à un médicament approuvé par la FDA.

Nous ne pouvons tout simplement pas laisser cela se produire. 

Le projet

Pour faire le travail, nous travaillerons conjointement avec la FSHD Society pour tirer parti de ses ressources et de son expertise dans le processus d’approbation réglementaire et de remboursement des patients atteints de FSHD aux États-Unis. Nous travaillerons ensemble sur les quatre objectifs principaux suivants :

1. Créer les éléments de données, les analyses et les rapports nécessaires dans le registre des patients de la Société FSHD dont les développeurs de médicaments et les organismes de réglementation canadiens ont besoin.
2. Élargir l’infrastructure actuelle de recherche clinique de trois sites du Réseau de recherche sur les essais cliniques à huit (8) sites en ajoutant cinq (5) sites supplémentaires capables de soutenir les essais cliniques sur la FSHD.  Cela permettra de mobiliser les cliniciens de la FSHD, les leaders d’opinion clés (KOL) et d’aider à recueillir des données sur les patients et les données dans le registre. 
3. Étendre les programmes d’engagement communautaire existants de l’Ontario aux régions géographiques entourant les huit cliniques.  Cela permettra d’adopter une approche robuste et ciblée pour inscrire les patients atteints de FSHD au registre, ainsi que d’établir des sources de revenus autosuffisantes pour soutenir les activités en cours.
4. Établir des partenariats et des collaborations stratégiques clés avec des organisations et des consultants canadiens qui peuvent nous aider à atteindre les trois premiers objectifs.  Nous chercherons à établir un « groupe de travail » pour faciliter une mobilisation efficace.