Régénération musculaire : ALKAHEST
Budget
126 200 $ US
Résumé non scientifique
Période d’essai :
Janvier 2023 – mars 2024
Chercheurs :
Alkahest : Benson Lu, Ph. D. et Annette Tennstaedt, Ph. D.
Myologica : Ramzi Khairallah, Ph. D.
Résumé non scientifique
Projets de régénération musculaire
Nous n’avons pas encore de remède contre la FSHD. Mais cela ne devrait pas nous empêcher de travailler sur la régénération musculaire. Idéalement, nous aimerions avoir un moyen d’arrêter la FSHD – et de récupérer nos muscles aussi.
Ainsi, parallèlement à tout le bon travail accompli par Solve FSHD et d’autres pour trouver un remède à la FSHD, la Fondation FSHD Canada travaille en étroite collaboration avec la Fondation SMA sur la régénération musculaire. La Fondation SMA étudie des composés potentiels de régénération musculaire sur des souris AS à Myologica, un laboratoire spécialisé dans l’utilisation de souris pour les tests de régénération musculaire.
Myologica possède également une colonie de souris FSHD. Ces souris seront utilisées pour tester des composés qui pourraient fonctionner pour la régénération musculaire chez les patients atteints de FSHD. Certains de ces composés ont montré des résultats encourageants sur les souris SMA. Et la plupart des composés sélectionnés sont déjà utilisés dans d’autres maladies et devraient donc être approuvés plus rapidement par la réglementation.
Chaque test est relativement peu coûteux – et court. L’idée est qu’avec suffisamment de « tirs au but », nous aurons de bonnes chances qu’au moins un d’entre eux fonctionne.
Le projet de régénération musculaire Alkahest
Grifols est un chef de file mondial dans la production de médicaments dérivés du plasma humain pour les maladies courantes et rares. Alkahest, une filiale de Grifols, tire parti de son expertise dans la fabrication de plasma pour explorer les options thérapeutiques de la FSHD. Alkahest a identifié plusieurs fractions de protéines plasmatiques qui ont démontré des résultats prometteurs dans l’amélioration de la récupération de la fonction musculaire dans des modèles murins et cellulaires de maladies neuromusculaires. Les principaux objectifs de ce projet sont d’étudier l’efficacité de ces fractions plasmatiques dans l’amélioration des fonctions musculaires dans un modèle murin de FSHD et dans des cellules de patients atteints de FSHD.
Objectif 1 : Évaluation d’une fraction plasmatique dans l’amélioration des fonctions musculaires chez les souris atteintes de FSHD
- Le financement de ce projet appuiera la phase de vie d’un modèle murin FSHD mené à Myologica, un organisme de recherche sous contrat spécialisé dans les tests thérapeutiques dans un modèle murin de maladies neuromusculaires.
- L’accent sera mis sur l’évaluation d’une fraction plasmatique prometteuse fabriquée par Grifols, afin d’améliorer la force de préhension et la force musculaire. L’étude devrait commencer en janvier 2024 et s’étendre sur une période de 2 mois. Le financement servira à financer l’expérimentation animale et les coûts de personnel.
Objectif 2 : Évaluation des fractions plasmatiques dans l’amélioration des défauts cellulaires dans les cellules de patients atteints de FSHD
- Le financement de ce projet facilitera les études de culture cellulaire in vitro visant à évaluer l’efficacité des fractions plasmatiques dans les cellules musculaires dérivées de patients atteints de FSHD. Le financement appuiera la phase initiale de cette entreprise, qui consiste à établir des conditions optimales pour la croissance des cellules des patients et à couvrir les frais de licence.
- L’étude devrait commencer en décembre 2023 et s’étendre sur une période de 3 mois. À l’issue de cette phase préliminaire, nous établirons des paramètres cliniquement pertinents, notamment l’expression génique de DUX4 et la mort cellulaire, afin de valider les effets bénéfiques des fractions plasmatiques.
La Fondation FSHD Canada reconnaît le généreux soutien de la Fondation Wilson 5 au financement de cette subvention.