Régénération musculaire : ECM/MBV

Budget

18 160 $ US

Résumé non scientifique

Période d’essai :

Novembre 2023 à janvier 2024

Chercheur :

Université de Pittsburgh : Stephen Badylak, Ph. D. et George Hussey, Ph. D.

Myologica : Ramzi Khairallah, Ph. D.

Résumé non scientifique

Projets de régénération musculaire

Nous n’avons pas encore de remède contre la FSHD. Mais cela ne devrait pas nous empêcher de travailler sur la régénération musculaire. Idéalement, nous aimerions avoir un moyen d’arrêter la FSHD – et de récupérer nos muscles aussi.

Ainsi, parallèlement à tout le bon travail accompli par Solve FSHD et d’autres pour trouver un remède à la FSHD, la Fondation FSHD Canada travaille en étroite collaboration avec la Fondation SMA sur la régénération musculaire. La Fondation SMA étudie des composés potentiels de régénération musculaire sur des souris AS à Myologica, un laboratoire spécialisé dans l’utilisation de souris pour les tests de régénération musculaire.

Myologica possède également une colonie de souris FSHD. Ces souris seront utilisées pour tester des composés qui pourraient fonctionner pour la régénération musculaire chez les patients atteints de FSHD. Certains de ces composés ont montré des résultats encourageants sur les souris SMA. Et la plupart des composés sélectionnés sont déjà utilisés dans d’autres maladies et devraient donc être approuvés plus rapidement par la réglementation.

Chaque test est relativement peu coûteux – et court. L’idée est qu’avec suffisamment de « tirs au but », nous aurons de bonnes chances qu’au moins un d’entre eux fonctionne.

Le projet de régénération musculaire ECM/MBV

Le Dr Badylak, de l’Université de Pittsburgh, a réussi à régénérer les muscles de soldats blessés à l’aide de la MCU (matrice extracellulaire).

En se basant sur des travaux sur des cellules musculaires de patients atteints de FSHD, le Dr Badylak croit que la MEC, en combinaison avec un amplificateur appelé MBV (vesticules liés à la matrice), pourrait fonctionner dans la FSHD.