Régénération musculaire : ÉPIRIUM
Budget
21 860 $ US
Résumé non scientifique
Période d’essai :
Février 2024 – mars 2024
Chercheur :
Épirium : Micah Webster, Ph. D.
Myologica : Ramzi Khairallah, Ph. D.
Résumé non scientifique
Projets de régénération musculaire
Nous n’avons pas encore de remède contre la FSHD. Mais cela ne devrait pas nous empêcher de travailler sur la régénération musculaire. Idéalement, nous aimerions avoir un moyen d’arrêter la FSHD – et de récupérer nos muscles aussi.
Ainsi, parallèlement à tout le bon travail accompli par Solve FSHD et d’autres pour trouver un remède à la FSHD, la Fondation FSHD Canada travaille en étroite collaboration avec la Fondation SMA sur la régénération musculaire. La Fondation SMA étudie des composés potentiels de régénération musculaire sur des souris AS à Myologica, un laboratoire spécialisé dans l’utilisation de souris pour les tests de régénération musculaire.
Myologica possède également une colonie de souris FSHD. Ces souris seront utilisées pour tester des composés qui pourraient fonctionner pour la régénération musculaire chez les patients atteints de FSHD. Certains de ces composés ont montré des résultats encourageants sur les souris SMA. Et la plupart des composés sélectionnés sont déjà utilisés dans d’autres maladies et devraient donc être approuvés plus rapidement par la réglementation.
Chaque test est relativement peu coûteux – et court. L’idée est qu’avec suffisamment de « tirs au but », nous aurons de bonnes chances qu’au moins un d’entre eux fonctionne.
Le projet de régénération musculaire d’Epirium
Les prostaglandines, dont la PGE2, sont de puissantes molécules de signalisation lipidique importantes pour la réparation et la fonction des tissus. Les effets positifs de la PGE2 sur les muscles sont contrebalancés par une enzyme, la 15-PGDH, qui rend la PGE2 non fonctionnelle. Le blocage de la 15-PGDH chez la souris favorise les effets positifs de la PGE2 et augmente la prolifération des cellules souches musculaires, améliore la fonction mitochondriale et augmente la force. Ces résultats suggèrent qu’il est possible de tirer parti de l’inhibition de la 15-PGDH pour traiter la faiblesse musculaire de la FSHD.
Epirium met au point MF-300, un nouvel inhibiteur de la 15-PGDH à petite molécule biodisponible par voie orale qui démontre des améliorations significatives de la force musculaire dans de multiples modèles murins de maladie neuromusculaire. Le MF-300 administré par voie orale sera testé chez des souris FSHD pour améliorer la qualité et la force musculaires.