Régénération musculaire : SATELLOS

Budget

17 300 $ US

Résumé non scientifique

Période d’essai :

Décembre 2023 – mars 2024

Chercheur :

Satellites : Phil Lambert, Ph. D.

Myologica : Ramzi Khairallah, Ph. D.

Résumé non scientifique

Projets de régénération musculaire

Nous n’avons pas encore de remède contre la FSHD. Mais cela ne devrait pas nous empêcher de travailler sur la régénération musculaire. Idéalement, nous aimerions avoir un moyen d’arrêter la FSHD – et de récupérer nos muscles aussi.

Ainsi, parallèlement à tout le bon travail accompli par Solve FSHD et d’autres pour trouver un remède à la FSHD, la Fondation FSHD Canada travaille en étroite collaboration avec la Fondation SMA sur la régénération musculaire. La Fondation SMA étudie des composés potentiels de régénération musculaire sur des souris AS à Myologica, un laboratoire spécialisé dans l’utilisation de souris pour les tests de régénération musculaire.

Myologica possède également une colonie de souris FSHD. Ces souris seront utilisées pour tester des composés qui pourraient fonctionner pour la régénération musculaire chez les patients atteints de FSHD. Certains de ces composés ont montré des résultats encourageants sur les souris SMA. Et la plupart des composés sélectionnés sont déjà utilisés dans d’autres maladies et devraient donc être approuvés plus rapidement par la réglementation.

Chaque test est relativement peu coûteux – et court. L’idée est qu’avec suffisamment de « tirs au but », nous aurons de bonnes chances qu’au moins un d’entre eux fonctionne.

Le projet de régénération musculaire de Satellos

Cette étude évaluera l’effet de l’amélioration de la régénération musculaire à l’aide d’une petite molécule inhibitrice d’AAK1 (fournie par Satellos Bioscience Inc.) dans un modèle de FSHD.  Les souris FSHD seront traitées pendant une période maximale de 4 semaines avec un inhibiteur de petite molécule d’AAK1 disponible par voie orale, suivi d’une évaluation non invasive de la force musculaire.