Travailler à un traitement ASO pour les patients atteints de FSHD2

Budget

700 000 $ US 

Résumé non scientifique

Chercheur : Dr Stanley Crooke

La FSHD est une maladie rare. La FSHD2 est encore plus rare. Seulement 5% de tous les patients atteints de FSHD2 sont atteints de FSHD2. Nous ne voulons pas qu’ils soient laissés pour compte.

La Fondation n-Lorem est un organisme à but non lucratif créé pour fournir des médicaments expérimentaux à base d’oligonucléotides antisens (ASO) pour traiter les patients atteints de maladies extrêmement rares comme la FSHD2. L’avantage des médicaments ASO est qu’ils peuvent être mis au point rapidement, à moindre coût et sont très spécifiques.

Il s’agit de la première étape d’un projet de recherche visant à comprendre la cause moléculaire de la FSHD2 qui, une fois terminé, éclairera les stratégies thérapeutiques pour les patients atteints de FSHD2. Plusieurs chercheurs de premier plan sur la FSHD fournissent des directives générales sur ce projet.

Le coût de cette première étape est de 700 000 $ US. Elle couvre l’achat et l’installation d’équipement de laboratoire spécialisé. Une fois l’équipement et la formation en place, le travail pour mieux comprendre la FSHD2 peut commencer.

La Fondation FSHD Canada reconnaît le généreux soutien de la Fondation Wilson 5 au financement de cette subvention.