Scholar Rock a obtenu le statut de procédure accélérée de la FDA pour l'apitegromab
Nouvelles encourageantes pour la communauté FSHD : Scholar Rock a commencé l’administration d’ apitegromab aux patients atteints de FSHD dans le cadre de son essai clinique de phase 2, et la FDA (Food and Drug Administration) américaine vient d’accorder au médicament deux désignations spéciales susceptibles d’accélérer son développement : « Fast Track » et « Orphan Drug ».
Qu'est-ce qui se passe?
Scholar Rock teste l'apitegromab comme traitement potentiel de régénération musculaire chez les patients atteints de FSHD. Ce médicament n'est actuellement pas approuvé pour cette indication ; il s'agit d'un essai de phase précoce visant à déterminer son innocuité et son efficacité.
Cet essai clinique de phase 2, appelé FORGE , vient de commencer à administrer ses premières doses aux participants atteints de FSHD.
Qu'est-ce que l'apitegromab ?
L'apitegromab est un anticorps de synthèse conçu pour bloquer une protéine de l'organisme appelée myostatine . La myostatine limite normalement la croissance musculaire. En la bloquant, l'objectif est de permettre aux muscles de devenir plus gros et plus forts.
Ce médicament n'est pas nouveau et a déjà été testé chez des personnes atteintes d'amyotrophie spinale (SMA), une autre maladie neuromusculaire, où il a démontré de réelles améliorations de la fonction motrice lors d'une vaste étude de phase avancée. Scholar Rock espère maintenant qu'il pourra aussi aider les personnes atteintes de FSHD.
Dans des études menées sur des souris atteintes de FSHD, une version similaire du médicament a augmenté la masse musculaire, la force et l'endurance, ce qui explique en partie pourquoi les chercheurs sont optimistes quant à son test chez l'homme.
En quoi consiste le procès FORGE ?
- Environ 60 adultes atteints de FSHD génétiquement confirmée participeront à l'étude.
- Les participants sont répartis au hasard pour recevoir soit de l'apitegromab, soit un placebo, administré par perfusion IV toutes les 4 semaines pendant environ un an (52 semaines).
- Ni les participants ni les chercheurs ne sauront qui reçoit le vrai médicament avant la fin de l'étude (c'est ce qu'on appelle le « double aveugle » et cela contribue à rendre les résultats plus fiables).
- Les chercheurs mesureront principalement les changements de volume musculaire , à l'aide d'IRM, ainsi que la teneur en gras musculaire et la sécurité globale.
Que signifient les désignations « procédure accélérée » et « médicament orphelin » ?
Il s’agit de statuts spéciaux que la FDA peut accorder à des traitements prometteurs pour les maladies graves ou rares :
- La procédure accélérée vise à accélérer le processus d'examen des médicaments qui répondent à un besoin médical important non satisfait.
- La désignation de médicament orphelin est accordée aux traitements des maladies rares (comme la FSHD) et peut s'accompagner d'un soutien et d'incitatifs supplémentaires pour l'entreprise qui les développe.
Il est important de noter qu'aucune de ces désignations ne signifie que le médicament est approuvé ou que son efficacité est garantie ; cela signifie simplement que la FDA y voit un potentiel suffisant pour favoriser la collaboration avec l'entreprise à mesure que le développement se poursuit.
Qu'est-ce que cela signifie pour la communauté FSHD ?
Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD) ni pour la régénération musculaire chez les patients atteints de FSHD . Par conséquent, tout nouvel essai clinique représente une avancée significative. Cet essai prendra du temps, mais il constitue un réel progrès vers une future option de régénération musculaire.
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